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NotiziaUna nuova terapia genica per l’emofilia A potrebbe iniziare i trial clinici
Data14/07/2017
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Una nuova terapia genica per l’emofilia A potrebbe iniziare i trial clinici

Shire ha fatto domanda di Investigational New Drug (Ind) per un trattamento che mira a proteggere i pazienti da sanguinamenti garantendo un livello costante di fattore VIII

di Redazione Aboutpharma Online 12 luglio 2017

 

Novità in vista contro l’emofilia A. Shire annuncia la sottomissione alla Fda (Food and Drug Administration) Usa della richiesta di Investigational New Drug (Ind) per un farmaco sperimentale: SHP654  (designato anche come BAX 888), una terapia genica per la cura dell’emofilia A. Il farmaco, si legge in una nota, mira a proteggere i pazienti con emofilia A da sanguinamenti, attraverso un trattamento che a lungo termine garantisce un livello costante di fattore VIII.  In particolare la terapia genica di Shire  utilizza un vettore, un virus adeno-associato ricombinante, per veicolare una copia funzionale di FVIII al fegato e quindi consentire un’autoproduzione del fattore VIII.

“Il farmaco utilizza una piattaforma di tecnologia proprietaria, progettata per produrre livelli sostenuti del fattore VIII, simili ai meccanismi naturali dell’organismo” ha dichiarato Paul Monahan, Senior Medical Director, Gene Therapy, Shire. “Il nostro obiettivo con la terapia genica per l’emofilia è quello di rispettare i più alti standard di sicurezza ed efficacia”.

La domanda alla Fda si basa sui risultati di studi pre-clinici e di fase 1 che dimostrano l’utilità potenziale di questa terapia (che saranno presentati al Congresso della Società internazionale per la trombosi e l’emostasi (Isth), in corso a Berlino). Una Ind, ricorda l’azienda, è una richiesta per l’autorizzazione a somministrare un farmaco sperimentale agli esseri umani. Una volta ottenuto il via libera, Shire avvierà uno studio multicentrico globale per valutare la sicurezza e le dosi di terapie necessarie, con l’obiettivo finale di portare il medicinale ai pazienti.