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    • 2021-04-01 00:00:00

    Atrofia muscolare spinale (Sma): via libera Ue alla prima terapia domiciliare

    La Commissione europea ha approvato la prima terapia domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (Sma). Si tratta di risdiplam, della casa farmaceutica Roche. A darne notizia è una nota dell’azienda. L’indicazione è per il trattamento della Sma 5q , la forma più comune, in pazienti di età uguale o superiore a due mesi con diagnosi diagnosi clinica di Sma di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie Smn 2 da una a quattro.

    Gli studi clinici

    L’approvazione si basa sui dati raccolti in due studi clinici. Il primo, lo studio Firfish,  ha valutato il trattamento con risdiplam nei bambini sintomatici con Sma di Tipo 1 e un’età compresa tra i 2 e i 7 mesi.  Lo studio Sunfish, invece, ha coinvolto una popolazione di bambini, adolescenti e adulti sintomatici con Sma di tipo 2 e 3 e un’età compresa tra i 2 e i 25 anni. Sunfish, sottolinea Roche, è il primo e unico studio controllato con placebo che include adulti con Sma di tipo 2 e 3.

    I vantaggi di una terapia domiciliare

    “L’approvazione odierna di Evrysdi (questo il nome commerciale di risdiplam, ndr), prima e unica terapia domiciliare per la Sma di comprovata efficacia, costituisce – commenta Levi Garraway, direttore medico e capo del Product development di Roche – una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento in una vasta popolazione di persone che convivono con la Sma nell’Unione europea. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, Evrysdi faciliterà la gestione della terapia a coloro che convivono con la Sma, i loro caregiver e i sistemi sanitari. Desideriamo esprimere la nostra gratitudine alla comunità Sma  – sottolinea Garraway – per la sua collaborazione, per la fiducia che ha riposto in noi e per l’incessante impegno profuso nel conseguimento di questo importante traguardo”.

    Sma Europe

    Soddisfatta la rappresentanza europea di pazienti e caregiver: “Accogliamo con grande gioia l’approvazione di Evrysdi e e siamo orgogliosi del ruolo che abbiamo avuto nel suo sviluppo e della nostra collaborazione con Roche”, afferma Nicole Gusset, presidente di Sma Europe. “Un recente sondaggio, condotto da Sma Europe, ha rivelato che gran parte delle persone affette da Sma nell’Ue non sta ricevendo un trattamento approvato, generando -in loro un senso di impotenza e frustrazione. Una collaborazione con le autorità sanitarie, quelle regolatorie e l’industria farmaceutica – conclude Gusset – è di primaria importanza nel garantire un accesso rapido al farmaco ai pazienti che ne hanno bisogno”.

    Tappe regolatorie

    A febbraio 2021 il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Ema aveva dato parere favorevole. La revisione è stata completata tramite la procedura accelerata di valutazione, accordata ai farmaci considerati di maggiore rilevanza per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica. Nel 2018 la terapia aveva ottenuto dall’Ema la designazione Prime (priority medicines) e nel 2019 la designazione di farmaco orfano. Roche guida lo sviluppo clinico del farmaco come parte di una collaborazione con la Fondazione Sma e Ptc Therapeutics.

    Accelerare per la rimborsabilità

    Dopo il via libera Ue, la sfida è rendere la terapia accessibile. L’azienda assicura di “lavorare a stretto contatto con gli enti preposti al rimborso e gli organismi di valutazione dei Paesi europei per garantire un ampio e rapido accesso a coloro che ne hanno bisogno”. La terapia sarà accessibile in Germania nei prossimi giorni e in Francia a partire da inizio aprile. Roche ha presentato il dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in molti Paesi, tra cui l’Italia.